REP-4-nmCF est un projet basé sur le repositionnement de médicaments dans le domaine des maladies rares.
Nous avons découvert que l’amlexanox, principe actif d’un médicament mis sur le marché au Japon en 1986, stabilise les ARN messagers contenant une mutation non-sens et induit la translecture du codon STOP prématuré provenant de cette mutation, pour aboutir à une augmentation de l’expression de protéine entière et fonctionnelle.
Nous souhaitons mieux comprendre le mode d’action moléculaire de l’amlexanox grâce à l’expertise du partenaire 1 dans le domaine, renforcer les preuves existantes d’efficacité de l’amlexanox dans la mucoviscidose et apporter de nouvelles données dans les hémophilies à mutation non-sens par le travail du 2ème partenaire.
Le but du programme d’innovation est de produire et réunir les données non cliniques nécessaires à la demande d’une autorisation d’essai clinique dans une de ces indications. La stratégie de repositionnement d’un médicament permet de diminuer les risques liés au produit et d’accélérer son développement pharmaceutique.
Année de démarrage : 2012
Consortium
Université de Lille, INSERM, SATT Nord de France